Ученым из компании Editas Medicine and Allergan удалось найти способ восстановить зрение с помощью CRISPR — особых локусов бактерий и архей, состоящих из прямых повторяющихся последовательностей, которые разделены уникальными последовательностями (спейсерами). Этот подход будет эффективным для людей с наследственным редким заболеванием сетчатки — амаврозом Лебера. Это одна из самых распространенных причин унаследованной слепоты у детей. Проблема встречается примерно в 2-3 случаях из 100 000.
В нормальной сетчатке фоторецепторы — палочки (синие) и колбочки (зеленые) — обнаруживают свет и ретранслируют сигналы в другие слои глаза, заканчиваясь в клетках ганглия (фиолетового цвета), которые напрямую взаимодействуют с центром зрения мозга.
Как известно, у людей с этой болезнью нет гена, который бы превращал свет в сигналы для мозга, что позволяло бы людям видеть. Ученые надеются, что добавление этого гена в сетчатку пациентов с помощью CRISPR поможет слепым людям.
На примере генной терапии компании Luxturna, которая существует на рынке, ученые убеждены,
что введение гена в клетки сетчатки глаз может помочь вылечить амавроз Лебера. CRISPR будет отправлять новый генетический материал для глаз. Таким образом исследователи смогут провести простую операцию в организме.
Уже осенью этого года планируется испытания такого подхода двумя компаниями Editas Medicine и Allergan в 18 больницах на территории США. Они будут исследовать десятки детей до 3-х лет, а также взрослых до 50 лет.
