Генная терапия одного глаза улучшила зрение и в другом

В процессе испытания на людях метода  британские ученые заметили, что лечение только одного глаза привело к улучшению зрения и в другом. Опыты показали, что вирусный вектор гена перешел от одного зрительного органа к другому и это вызывает определенное беспокойство относительно безопасности и построения клинических исследований генной терапии болезней глаза, говорится в статье в журнале Science Translational Medicine.
сетчатка глаза

Сетчатка пациента с наследственной оптической нейропатии Лебера. An-Guor Wang, 2018.

Какую болезнь изучали ученые?

Наследственная оптическая нейропатия Лебера является заболеванием, вызванным мутациями в хромосомной ДНК, поэтому передается по материнской линии. Болезнь поражает обычно молодых мужчин и проявляется в постепенной потере зрения. Это происходит из-за дисфункции митохондрий, которые приводят к разрушению клеток сетчатки.
Пока возможности лечения этого заболевания ограничены, однако некоторые исследования демонстрировали потенциал генной терапии. В таком случае пациентам дают в глаза инъекцию безвредного для человека вируса, который несет в ядра клеток сетчатки правильный вариант гена. После этого клетка начинает экспрессировать соответствующий гену белок, проникающий в митохондрии и способствующий восстановлению их работы.
Немало исследований генной терапии нацеливается на глазные заболевания, поскольку инъекции можно сделать в один глаз и, если лечение будет иметь негативные последствия, то у пациентов остается другой неповрежденный глаз. Однако исследования международной группы ученых показывает, что это не всегда правдиво.

Какое исследование провели?

Ученые проводили испытания метода генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера на 37 больных участниках исследования. Каждому испытуемому лечения проводили только на одном глазу, половине из них делали инъекцию с вирусами, а другим кололи плацебо.
Через два года после вмешательства оказалось, что у 29 пациентов зрение в определенной степени улучшилось на обоих глазах. Из них в 25 участников отметили клинически значимое улучшение в леченном глазе. Несмотря на хорошие результаты для пациентов, исследование считается неуспешным, поскольку чтобы определить его эффективность, требуется сравнения зрения в леченном глазе с не леченным. А в этом случае разница не была статистически важной.

О чем это говорит?

Ученые говорят, этот случай показывает, что по крайней мере эта форма генной терапии может влиять на оба глаза даже при условии лечения только одного. Дальнейшие опыты на макаках подтвердили, что через три месяца после инъекции в один зрительный орган вирус генной терапии присутствовал и в другом глазу животных. Вероятно, он перешел из зрительного нерва одного глаза к зрительному нерву второго глаза в месте их пересечения.

Открытие заставляет пересмотреть безопасность проведения исследований генной терапии болезней глаза и определения эффективности такой терапии, отмечают авторы.

(Visited 1 times, 1 visits today)

Геннадий

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *