Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат мышечной дистрофии Дюшенна вчера (13 декабря), который первоначально был отклонен в августе, сообщает STAT . Утверждение основано на результатах клинического испытания, которое показало, что препарат увеличивает выработку дистрофина, белка, который укрепляет мышечные волокна и подавляется у людей с Дюшенном, редким заболеванием, которое препятствует движению мышц и может вызвать повреждение сердца и смерть.
Препарат Vyondys 53 достиг суррогатной конечной точки производства белка, но нет четких доказательств его клинической пользы.
Препарат Vyondys 53 от Sarepta Therapeutics предназначен для лечения формы Дюшенна, вызванной генетической мутацией в последовательности гена DMD, называемой экзоном 53, которая подавляет выработку дистрофина. Около 8 процентов из 5000 человек в США с Дюшенном имеют эту мутацию. В клинических испытаниях было показано, что Vyondys 53 увеличивает выработку дистрофина у людей с Дюшенном, но Сарепта еще не доказал, что лечение может улучшить мышечную функцию или замедлить прогрессирование заболевания.
В объявлении об утверждении не упоминалось о предыдущем отклонении, которое, по словам компании, произошло из-за опасений по поводу риска заражения от внутривенной инфузии и токсичности почек, о которых сообщалось в исследованиях на животных, согласно STAT . В заявлении, опубликованном вчера, Сарепта объявил, что он обжаловал отказ FDA и разрешил озабоченность агентства по поводу препарата.
Vyondys 53 похож на другой препарат Sarepta, Exondys 51, предназначенный для лечения пациентов Дюшенна с мутацией в экзоне 51 МДД . Одобрение Exondys 51 в 2016 году было спорным решением из-за отсутствия доказательств того, что препарат эффективен, согласно STAT .
