FDA одобряет ранее отклоненное лечение мышечной дистрофии Дюшенна

дюшенн баннер

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат мышечной дистрофии Дюшенна вчера (13 декабря), который первоначально был отклонен в августе, сообщает STAT . Утверждение основано на результатах клинического испытания, которое показало, что препарат увеличивает выработку дистрофина, белка, который укрепляет мышечные волокна и подавляется у людей с Дюшенном, редким заболеванием, которое препятствует движению мышц и может вызвать повреждение сердца и смерть.

 

дюшен баннер

Препарат Vyondys 53 достиг суррогатной конечной точки производства белка, но нет четких доказательств его клинической пользы.

Препарат Vyondys 53 от Sarepta Therapeutics предназначен для лечения формы Дюшенна, вызванной генетической мутацией в последовательности гена DMD, называемой экзоном 53, которая подавляет выработку дистрофина. Около 8 процентов из 5000 человек в США с Дюшенном имеют эту мутацию. В клинических испытаниях было показано, что Vyondys 53 увеличивает выработку дистрофина у людей с Дюшенном, но Сарепта еще не доказал, что лечение может улучшить мышечную функцию или замедлить прогрессирование заболевания.

В объявлении об утверждении не упоминалось о предыдущем отклонении, которое, по словам компании, произошло из-за опасений по поводу риска заражения от внутривенной инфузии и токсичности почек, о которых сообщалось в исследованиях на животных, согласно STAT . В заявлении, опубликованном вчера, Сарепта объявил, что он обжаловал отказ FDA и разрешил озабоченность агентства по поводу препарата.

Vyondys 53 похож на другой препарат Sarepta, Exondys 51, предназначенный для лечения пациентов Дюшенна с мутацией в экзоне 51 МДД . Одобрение Exondys 51 в 2016 году было спорным решением из-за отсутствия доказательств того, что препарат эффективен, согласно STAT .

 

(Visited 1 times, 1 visits today)

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *